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近日，武漢科技大學姚凱團隊設計出新型通用基因編輯工具，并首次將該技術運用于治療失明的小鼠，讓失明小鼠重見光明。

許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關，目前全球大約有200多萬人因基因突變導致失明。通過基因比對，上述失明可能由100多種不同基因的突變引起。目前已有的基因編輯工具，只能改變一個位點的突變基因，或只能針對特定位置的突變基因進行編輯。

姚凱帶領4名“90后”博士生構建了一種新的通用型基因編輯工具，既不受基因突變類型的限制，也不受基因突變位置的限制，能夠對全基因組進行無限制修正。通過該工具治療后的失明小鼠視覺能力幾乎恢復正常。

此項研究為國際上首次在成體動物上實現無限制性（無基因組位點限制、無基因編輯類型限制）基因編輯，也是首次實現直接編輯視網膜神經細胞基因組，特別是不健康或瀕臨死亡的感光神經元。

基因編輯技術又稱基因組定點修飾技術，通過在基因組中進行靶向特異性修飾，從而實現永久性或條件性（組織或時空）特異性的基因敲除、敲入和修正。

姚凱表示，在充分把握安全性的情況下，最終有望開發形成一種基因藥物，在患者眼部采用手術方式注射后，最快2周后便可逆轉視力損失，重見光明。

美國科學院院士、眼部疾病專家Palczewski對該成果給予高度評價，認為該項技術具有重大的臨床應用潛力，幾乎適用于包括眼部疾病在內的所有已知人類遺傳疾病。

該成果于3月17日發表在國際頂級期刊《實驗醫學雜志》（Journal of Experimental Medicine）上。武科大博士生覃歡、張文良、張士堯和馮源為共同一作，姚凱為通訊作者，武漢科技大學為論文唯一單位。

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